Deficiencia de CDKL5

Aug 21, 2023

Publicado: 31 de julio de 2023 | Catherine Eckford (Revisión farmacéutica europea) | Sin comentarios aún

La Comisión Europea (CE) ha aprobado el primer tratamiento para pacientes pediátricos en la UE para tratar las convulsiones asociadas con el trastorno por deficiencia de CDKL5.

La Comisión Europea (CE) ha aprobado en la UE el primer tratamiento para niños y adolescentes que padecen ataques epilépticos asociados con el trastorno por deficiencia de cinasa tipo 5 dependiente de ciclina (CDKL5).

La CE ha concedido la aprobación de la suspensión oral ZTALMY® (ganaxolona) como tratamiento complementario en pacientes con CDD de dos a 17 años.

La decisión del organismo regulador europeo "representa un hito importante", según el Dr. Scott Braunstein, presidente y director ejecutivo de Marinus Pharmaceuticals, la empresa que desarrolló el tratamiento.

En el ensayo de fase III Marigold, se inscribieron 101 pacientes. Los datos demostraron una reducción media del 30,7 por ciento en la frecuencia de las convulsiones motoras mayores en 28 días. Esto se compara con una reducción media del 6,9 por ciento en los pacientes que recibieron placebo.

Según los autores de los datos publicados en The Lancet Neurology, el estudio de fase III es el primer ensayo controlado en CDD que sugiere un posible beneficio del tratamiento con ganaxolona. En la Fase III, se encontró que el tratamiento fue bien tolerado.

En el estudio de extensión abierto del ensayo, los pacientes tratados con ZTALMY durante al menos un año experimentaron una reducción media del 49,6 por ciento en la frecuencia de las convulsiones motoras mayores.

La aprobación de ZTALMY por parte de la CE se produce tras una opinión positiva emitida en mayo de 2023 por el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA).

ZTALMY (ganaxona)

ZTALMY (ganaxolona) es un modulador oral del receptor de ácido γ-aminobutírico tipo A (GABA-A) de esteroides neuroactivos de molécula pequeña. Según la FDA, ZTALMY es el análogo sintético 3β-metilado de la alopregnanolona, ​​que es un derivado de la progesterona.

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Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP), Comisión Europea (CE), Agencia Europea de Medicamentos (EMA), Marinus Pharmaceuticals

Ztalmy (ganaxona)

Dr. Scott Braunstein

Trastorno por deficiencia de CDKL5